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Efficacia e sicurezza del trattamento continuo nel lungo periodo con Ormone della crescita in bambini con la sindrome di Prader-Willi


I bambini con la sindrome di Prader-Willi hanno una composizione corporea anomala e ritardo nella crescita.
Il trattamento a breve termine con Ormone della crescita ( GH ) ha mostrato effetti benefici.

Uno studio prospettico e multicentrico ha valutato gli effetti di un trattamento continuo nel lungo periodo con Ormone della crescita su composizione corporea, crescita, maturazione delle ossa e parametri di sicurezza.

In totale, 55 bambini di età media 5.9 anni sono stati seguiti nel corso di un periodo di 4 anni di trattamento continuo con Ormone della crescita ( 1 mg/m2/die ).

La percentuale di massa grassa è risultata significativamente diminuita dopo 4 anni di trattamento con ormone della crescita ( P
La massa magra è aumentata durante il primo anno ( P=0.02 ), ma è ritornata ai livelli basali il secondo anno, e in seguito è rimasta invariata.

L’altezza media si è normalizzata passando da -2.27 a -0.24 ( P
La circonferenza della testa è aumentata da -0.79 a un valore a partire da 0.07 dopo 4 anni.

L’indice di massa corporea è diminuito significativamente.

Il valore medio di IGF-I e del rapporto IGF-I/IGF binding protein-3 è aumentata significativamente passando a 2.08 e 2.32, rispettivamente.

Il trattamento con Ormone della crescita non ha mostrato effetti avversi su maturazione ossea, pressione sanguigna, omeostasi del glucosio e lipidi sierici.

In conclusione, questo studio condotto su bambini con sindrome di Prader-Willi ha mostrato che un trattamento continuo di 4 anni con Ormone della crescita ( 1 mg/m2/die ) migliora la composizione corporea diminuendo la percentuale di grasso e stabilizzando la massa magra e la circonferenza della testa e normalizza l’altezza senza effetti avversi.
Pertanto, il trattamento continuo a lungo termine con Ormone della crescita è una terapia efficace e sicura per i bambini con sindrome di Prader-Willi. ( Xagena2009 )

de Lind van Wijngaarden RF et al, J Clin Endocrinol Metab 2009; 94: 4205-4215

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